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GLEA Award 2018 für exzellente Hämophilie-Forschung verliehen


Projekte im Bereich experimentelle und klinische Arbeiten prämiert

Berlin, 12. November 2018 – Der Günter Landbeck Excellence Award (GLEA) prämiert einmal im Jahr herausragende wissenschaftliche Studien zur Blutgerinnung. In diesem Jahr geht der mit 50.000 Euro dotierte Preis je zur Hälfte an zwei Forschergruppen der Universität Bonn und der Universität Freiburg. Die beiden Preisträgerinnen wurden am 09. November im Rahmen des 49. Hämophilie Symposions in Hamburg ausgezeichnet.

Die Jury des GLEA-Awards bedachte zwei Arbeiten in unterschiedlichen Kategorien mit jeweils 25.000 Euro. In der Kategorie „Klinische Arbeiten“ wurde der Preis an Professorin Barbara Zieger vom Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin der Universitätsklinik Freiburg vergeben; ausgezeichnet wurden die Forschungsuntersuchungen der Arbeitsgruppe um Zieger zum Zusammenhang von Kunstherz-Unterstützungssystemen bei Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz und der daraus resultierenden Entwicklung einer Blutgerinnungsstörung. Die mit dem gleichen Betrag dotierte Auszeichnung in der Kategorie „Experimentelle Arbeiten“ ging an Dr. Heike Singer vom Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin der Universitätsmedizin Bonn. Das Team um Singer hat im jetzt prämierten Projekt grundlegende Fragen zum Verständnis von Immunogenitäts-Effekten bei schweren Hämophilie A-Patienten, die mit rekombinantem Gerinnungsfaktor VIII behandelt werden, erforscht.

„Der Günter Landbeck Excellence Award fördert aktiv die Forschung auf dem Gebiet der Hämophilie. Mit dem Preis unterstützen wir innovative Projekte sowohl im experimentellen Bereich der Grundlagenforschung als auch in der angewandten klinischen Praxis", betonte Dr. Christian Piehl, Country Medical Lead Internal Medicine von Shire Deutschland anlässlich der Preisverleihung. Der Preis wird vom Günter Landbeck Stipendium verliehen und von der Shire Deutschland GmbH finanziell unterstützt. „Mit ihren Forschungen treiben die Gewinnerinnen des Awards neue Entwicklungen in Diagnostik und Therapie von Blutgerinnungsstörungen voran, die mittelfristig die Versorgungs- und Lebensqualität von Patienten mit Blutgerinnungsstörungen verbessern können“, so Piehl weiter.

Klinische Arbeit: Neue Erkenntnisse zu erworbenem von Willebrand-Syndrom bei Patienten mit Kunstherz-Unterstützungssystemen
Weltweit warten viele Patienten, die unter schwerer Herzinsuffizienz leiden, auf ein Spenderherz für eine Organtransplantation. Mediziner überbrücken die Wartezeit für Spenderorgane bei immer mehr Patienten mit der Implantation sog. Kunstherz-Unterstützungssysteme (Ventricular Assist Devices, kurz: VAD). VADs unterstützen die eingeschränkte natürliche Pumpfunktion des Herzens.

Bei Patienten mit einem VAD tritt als häufigste Komplikation eine vermehrte Blutungsneigung auf. Die Arbeitsgruppe um Professorin Barbara Zieger hat in Studien erstmals nachgewiesen, dass durch die VADs starke mechanische Scherkräfte auf die im Blut zirkulierenden Blutgerinnungsfaktoren wirken. Die Folge davon: Die Patienten entwickeln eine bestimmte Blutgerinnungsstörung – das erworbene von-Willebrand-Syndrom (AVWS) – die zu einer erhöhten Blutungsneigung führt.

„Auf Basis unserer Forschungsergebnisse ist eine prophylaktische oder therapeutische Behandlung der Patienten zur Vermeidung von Blutungen möglich. Mittlerweile sind unsere Daten in das Design einer neuen VAD-Gerätegeneration eingeflossen, in der geringere Scherkräfte und damit ein reduziertes Risiko eines erworbenen AVWS auftreten“, erläutert die diesjährige Preisträgerin. „Die Auszeichnung mit dem Landbeck-Award ist für das gesamte Team eine Anerkennung einer langjährigen Forschungsanstrengung“, ergänzt die Forscherin. „Das Preisgeld liefert die Finanzierungsgrundlage für weiterführende Ansätze, wie z.B. der Untersuchung, wie sich VADs auf die Blutungsneigung bei Kindern auswirken.“

Experimentelle Arbeit: Einfluss peripherer Immuntoleranz auf die FVIII Immunogenität bei schweren Hämophilie A-Patienten
Ein Therapieansatz bei schwerer Hämophilie A (HA) setzt auf die Substitution des Blutgerinnungsfaktors VIII mit einem rekombinanten Faktor VIII. Rund 20 bis 30 Prozent der Patienten bilden inhibitorische Antikörper gegen den substitutierten Faktor – ein unerwünschter Effekt, der Therapieplan und -erfolg gefährdet. Dieses Inhibitor-Risiko ist bei HA-Patienten erhöht, die sog. Nonsense-Mutationen („verfrühtes Stop-Codon“) in Bereichen des F8-Gen tragen, die für bestimmte Abschnitte des FVIII-Proteins kodieren. Im Fokus des jetzt in der Kategorie „Experimentelle Arbeiten“ ausgezeichneten Projektes standen Untersuchungen, ob bestimmte Stop-Mutationen in der Lage sind, endogen Faktor VIII zu synthetisieren und diesen dann extrazellulär dem Immunsystem zu präsentieren.

„Dies könnte erklären, warum einige Nonsense-Mutationen eine periphere Toleranz auslösen und andere eher immunogen auf den rekombinanten FVIII wirken“, erklärt Preisträgerin Dr. Heike Singer. Interessant sind Singers Ergebnisse mit Blick auf neue adaptive Immunotherapien mit regulatorischen T-Zellen, die eine Alternative zur bisher häufig eingesetzten Immuntoleranz-Induktion (ITI) liefern könnten. „Wir hoffen, dass unsere Grundlagenforschung über periphere Toleranz zukünftig bei der Entwicklung personalisierter Immunotherapien helfen kann“, erklärt die Preisträgerin. Mit Blick auf ihre weitere Forschung ergänzt Singer: „Das Preisgeld ermöglicht es uns, weiterführende komplexe Untersuchungen auf dem Gebiet der Immuntoleranz durchzuführen.“

Über Professor Günter Landbeck (1925-1992)
Günter Landbeck war Direktor der Abteilung für Blutgerinnungsforschung und Onkologie der Kinderklinik des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf. Als Vorstandsmitglied prägte Günter Landbeck von 1966 bis 1984 die Arbeit der Deutschen Hämophiliegesellschaft und begründete 1970 das „Ärztliche Hämophilie Symposion“, das sich zu einem großen europäischen Wissenschaftsforum entwickelt hat. Der nach ihm benannte Award wird 2018 zum siebten Mal verliehen.

Über die Auszeichnung
Die Auswahl der Gewinner trifft eine Jury aus sieben renommierten Hämophilie-Experten unter dem Vorsitz von Prof. Reinhard Schneppenheim. Ausgezeichnet werden Forschungsarbeiten, die zu einem besseren Verständnis von Blutgerinnungsstörungen führen und das Leben der Patienten verbessern können. Das Preisgeld ist zweckgebunden. Es soll den wissenschaftlichen Nachwuchs fördern und aussichtsreiche Forschungsprojekte finanzieren. Weitere Informationen zum Preis, zur Jury und den bisherigen Preisträgern finden Sie unter www.landbeck-award.de.

Über Shire
Shire ist das weltweit führende Biotechnologie-Unternehmen in der Versorgung von Patienten mit seltenen und komplexen Erkrankungen. Unser Ziel ist es, bahnbrechende Therapien für diese Erkrankungen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten zu entwickeln – dazu zählen Hämatologie, Immunologie, Erbkrankheiten, Neuroscience sowie Innere Medizin und die Augenheilkunde. Unsere Expertise und unser globales Netzwerk ermöglichen es uns, Patienten in mehr als 100 Ländern zu unterstützen.

All unser Handeln orientiert sich an den Bedürfnissen der Patienten mit seltenen und komplexen Erkrankungen. Diese Patienten durchlaufen häufig eine lange und belastende Odyssee bis zur exakten Diagnosestellung und zum Behandlungsbeginn. Deshalb engagieren wir uns für die frühzeitige Diagnostik und die Bereitstellung adäquater medizinischer Therapien. Das Ziel ist dabei von Anfang an eine intensive Unterstützung dieser Patienten und ihrer Bezugspersonen sowie die Verbesserung des jeweiligen Versorgungsstandards. So möchten wir Menschen mit seltenen und komplexen Erkrankungen auf ihrem Weg kompetent begleiten und zur Verbesserung ihrer Lebensqualität beitragen. Weitere Informationen finden Sie unter: www.shire.de.

Kontakt und weitere Informationen:Journalistenservice:
Yvonne MöllerMartin Komorek
Head of Communications DACHconvergo - Agentur für
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